டிசம்பர் 08, 2023
அரிவாள் செல் நோயால் பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான முதல் மரபணு சிகிச்சையை FDA அங்கீகரிக்கிறது
இன்று, யு.எஸ். உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (U.S. Food and Drug Administration) 12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட நோயாளிகளுக்கு அரிவாள் உயிரணு நோய் (sickle cell disease (SCD) சிகிச்சைக்கான முதல் உயிரணு அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சையை பிரதிநிதித்துவப்படுத்தும் இரண்டு மைல்கல் சிகிச்சைகளான காஸ்கேவி (Casgevy) மற்றும் லிஃப்ஜீனியாவுக்கு ஒப்புதல் அளித்துள்ளது. (காஸ்கேவி, உயிரணு அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சையானது, 12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட நோயாளிகளுக்கு மீண்டும் மீண்டும் வாசோ-ஆக்லூசிவ் நெருக்கடிகள் உள்ள நோயாளிகளுக்கு அரிவாள் உயிரணு நோய்க்கு சிகிச்சை அளிக்க அனுமதிக்கப்படுகிறது. காஸ்கேவி என்பது CRISPR/Cas9, மரபணு எடிட்டிங் தொழில்நுட்பத்தின் முதல் FDA-அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையாகும்.) கூடுதலாக, இந்த சிகிச்சைகளில் ஒன்றான காஸ்கேவி, மரபணு சிகிச்சைத் துறையில் ஒரு புதுமையான முன்னேற்றத்தைக் குறிக்கும் வகையிலான நாவல் ஜீனோம் எடிட்டிங் தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்துவதற்கான முதல் FDA- அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையாகும்.
அரிவாள் உயிரணு நோய் என்பது அமெரிக்காவில் சுமார் 100,000 பேரை பாதிக்கும் பரம்பரை இரத்தக் கோளாறுகளின் குழுவாகும், இது ஆப்பிரிக்க அமெரிக்கர்களிடையே மிகவும் பொதுவானது மற்றும் குறைவாக இருந்தாலும், ஹிஸ்பானிக் அமெரிக்கர்களையும் பாதிக்கிறது. அரிவாள் உயிரணு நோயின் முதன்மை பிரச்சனை ஹீமோகுளோபினில் ஒரு பிறழ்வு ஆகும், இது இரத்த சிவப்பணுக்களில் காணப்படும் புரதமாகும், இது உடலின் திசுக்களுக்கு ஆக்ஸிஜனை வழங்குகிறது. இந்த பிறழ்வு சிவப்பு இரத்த அணுக்கள் ஒரு பிறை அல்லது "அரிவாள்" வடிவத்தை உருவாக்குகிறது. இந்த அரிவாள் இரத்த சிவப்பணுக்கள் இரத்த நாளங்களில் ஓட்டத்தை கட்டுப்படுத்துகிறது மற்றும் உடலின் திசுக்களுக்கு ஆக்ஸிஜனை வழங்குவதைக் கட்டுப்படுத்துகிறது, இது கடுமையான வலி மற்றும் உறுப்பு சேதத்திற்கு வழிவகுக்கிறது, இது வாசோ-ஆக்க்ளூசிவ் நிகழ்வுகள் (Vaso-occlusive events-VOEs) அல்லது வாசோ-ஆக்க்ளூசிவ் நெருக்கடிகள் (vaso-occlusive crises-VOCs). இந்த நிகழ்வுகள் அல்லது நெருக்கடிகளின் மறுநிகழ்வு உயிருக்கு ஆபத்தான குறைபாடுகள் மற்றும்/அல்லது ஆரம்பகால மரணத்திற்கு வழிவகுக்கும்.
"அரிவாள் உயிரணு நோய் என்பது ஒரு அரிதான, பலவீனப்படுத்தும் மற்றும் உயிருக்கு ஆபத்தான இரத்தக் கோளாறாகும். ”என்று நிக்கோல் வெர்டூன், எம்.டி., எஃப்.டி.ஏ இன் உயிரியல் மதிப்பீடு மற்றும் ஆராய்ச்சி மையத்தில் உள்ள சிகிச்சைப் பொருட்களின் அலுவலகத்தின் இயக்குநர் கூறினார். "மரபணு சிகிச்சையானது அதிக இலக்கு மற்றும் பயனுள்ள சிகிச்சைகளை வழங்கும் வாக்குறுதியைக் கொண்டுள்ளது, குறிப்பாக தற்போதைய சிகிச்சை விருப்பங்கள் குறைவாக இருக்கும் அரிதான நோய்களைக் கொண்ட நபர்களுக்கு."
